1月7日,康芝药业举办了“定量药理学在儿童药物研发的应用及发展趋势”主题会议。在会议上,国际著名定量药理学专家、美国纽约州立大学布法罗分校的William J. Jusko教授指出,首先要研究了解药物的作用靶点和药效反应在成人和儿童是否有不同。如果PK/PD的关系明确,而且该药物主要从肾脏排泄,那么从成人数据按公斤体重或体表面积推导儿童剂量较为可靠。如果该药物主要通过肝脏代谢转化,那就要全面考虑药物代谢差异等影响因素,不宜直接推导 。
会议上,专家们围绕儿童与成人生理和药代参数的差异、中西方儿童群体药代动力学特征、儿童药物剂量的推导、定量药理学用于儿童临床试验模型的建立和验证,以及人工智能在儿药研发方面的应用前景等议题展开了热烈充分的探讨与交流。
康芝药业首席科学官辜列先生介绍说:“中国有2.2亿14岁以下的儿童,占全国人口16.6%,而医疗机构诊治的病人中,20%为儿童,全国4000多家药企中,专门生产儿童药的仅有10余家。我国3500多种化学药品制剂中,供儿童专用的不足60种,占总数的1.7%,90%的常用药品没有儿童剂型。即使在儿童医院常用的药物中,有明确儿童用法用量标示的品种不到一半。我国企业在儿药研发中还面临着经验不足、临床试验开展困难等难题。”
我国儿童用药长期存在种类匮乏、剂型较少、用法不明、研发滞后等问题,儿童用药可及性和安全性引起国家相关部门的重视。康芝药业董事长洪江游表示,目前国内企业对儿药研发的积极性不足,儿药研发过程存在的难题与瓶颈亟待解决。康芝药业一直致力于推动儿童安全用药的发展,正是因为企业的初心,直面我国儿科药“缺医少药”的问题,二十年来公司坚持不懈,推动儿童药物研发,保障儿童用药安全,积极探索建立科学的个体化给药方案,希望让更多儿童患者用上安全有效的儿童专用药。
随着儿童药物临床研究的开展,适用于儿童的药物临床试验设计和评价方法正在不断探索和改进。定量药理学作为一门新兴学科,在儿药研发中的应用已然受到高度重视,来自中山大学、南方医科大学、广东药科大学、广州妇女儿童医疗中心、广东省妇幼保健院等单位的专家学者也在会上分享了各自的真知灼见。最后,大家畅谈了人工智能结合定量药理学的理论和模型用于儿童药物研发的进展和对未来的展望。利用人工智能和机器学习,可以大大提高对复杂数据的分析和整合质量,丰富对药物分布房室模型的理解,建立和验证最佳的定量药理学模型拟合,从而更精确地设计儿童临床试验方案,并对试验结果进行科学的解读。